Para garantir o direito à saúde, o sistema de saúde deve também assegurar o acesso a medicamentos. Diversos arranjos financeiros para a disponibilização dessas tecnologias são implementados, variando do pagamento direto (total ou parcial) ao indireto por parte do paciente, fazendo-se necessária a avaliação de seus efeitos sobre o acesso a medicamentos. No entanto, garantir o acesso a medicamentos não se resume a assegurar sua disponibilidade, visto que esta só se materializa na sua utilização. Assim, estudos de avaliação de intervenções no acesso a medicamentos vêm utilizando indicadores relacionados aos resultados em saúde e ao uso de serviços de saúde como seus desfechos. Ademais, como essa relação não é direta, é importante avaliar criticamente a adequação dessas ferramentas para mensurar tal fenômeno e, adicionalmente, a viabilidade de sua aplicação no cenário brasileiro. Portanto, este estudo buscou identificar, descrever e analisar o uso desses indicadores como desfechos de acesso a medicamentos, por meio de uma revisão da literatura científica. Realizou-se uma ampla revisão de literatura utilizando bases de dados bibliográficas para uma revisão sistemática. As referências foram selecionadas com base em critérios de inclusão e exclusão, e os indicadores dos artigos incluídos foram analisados a partir dos parâmetros de validade, mensurabilidade, confiabilidade e relevância. Foram analisadas mais de 12.000 referências, das quais 30 foram incluídas, descrevendo a utilização de 49 indicadores de resultados em saúde e de uso de serviços de saúde. A maioria relatou o uso de medidas de utilização de serviços de saúde. Em nossa avaliação, os melhores indicadores para avaliar os efeitos da intervenção de copagamento sobre o acesso são aqueles direcionados a populações específicas ou a condições de saúde sintomáticas em que a resposta ao tratamento terapêutico é conhecida e ocorre em um curto período de tempo. Evidenciou-se a escassez de informações sobre os indicadores analisados, bem como a limitação das bases de dados secundárias brasileiras para o seu cálculo. Esta pesquisa evidenciou a variedade e a heterogeneidade dos indicadores utilizados em estudos científicos. Os melhores indicadores de acesso a medicamentos buscam mensurar o uso de serviços de saúde para condições de saúde sintomáticas de rápida resposta ao tratamento farmacológico, ao passo que os indicadores relacionados à perda de produtividade do trabalhador mostraram-se os mais adequados para desfechos em saúde.