Insentif yang diberikan oleh Regulasi *Orphan Drugs* telah mendorong pengembangan obat-obatan yang secara efektif memperbaiki perjalanan penyakit serius yang sebelumnya terabaikan. Namun demikian, pengobatan untuk setiap pasien individu dengan obat-obatan ini—yang disebut 'obat yatim' (*orphan drugs*)—sangat mahal, sehingga beban total bagi Layanan Kesehatan yang didanai publik menjadi luar biasa besar dan berpotensi tidak berkelanjutan. Italia tidak terkecuali, apabila negara tersebut harus mematuhi prinsip dasarnya untuk menyediakan akses terhadap obat-obatan esensial—secara cuma-cuma—bagi seluruh populasi. Kami tidak melihat adanya tanda-tanda perbaikan di masa depan; oleh karena itu, kami menyarankan agar perubahan radikal segera diterapkan. Pertama, negosiasi harga seharusnya dilakukan di tingkat Eropa, bukan di tingkat negara anggota. Kedua, penetapan harga harus memperhitungkan tidak hanya manfaat bagi pasien, tetapi juga biaya penelitian dan pengembangan (R&D) serta produksi. Badan Pengawas Obat Italia (AIFA) juga harus mendukung penelitian yang berfokus pada pengoptimalan penggunaan *orphan drugs* secara efektif dalam praktik klinis. Tantangan yang dihadapi memang kompleks: tetapi AIFA diakui sebagai badan yang berwenang, dan mungkin mampu menggalang kesepakatan dari badan regulator lainnya demi tujuan akhir untuk mencapai 'harga Eropa' yang lebih wajar bagi setiap *orphan drug*.